梗阻性肥厚型心肌病创新药在南昌医保落地

　　肥厚型心肌病是一种以左心室壁异常增厚为特征的心脏疾病，虽然症状较为隐匿，但严重者可致晕厥或其他并发症，极大地影响患者生活质量。数据显示，我国肥厚型心肌病的患病率约为80/10万。仅从患病率来看，肥厚型心肌病发生的概率远低于常见的高血压、冠心病等，疾病知晓度也更低。目前，针对梗阻性肥厚型心肌病，我国已有创新治疗方案获批上市，并在江西南昌完成医保落地，“小众”心病患者迎来健康“福音”。

　　肥厚型心肌病因何成为隐匿的健康“杀手”？江西省人民医院心血管内科主任医师、江西省心血管病医院院长赖珩莉教授介绍，肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，主要表现为左心室室壁增厚。根据是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻，肥厚型心肌病可以分为梗阻性和非梗阻性两大类。梗阻性肥厚型心肌病因左心室流出道血流受阻，导致心功能损伤更严重，常表现为劳力性呼吸困难、胸痛等症状，且心源性猝死和心力衰竭风险更高，生存率显著低于非梗阻性患者。

　　由于肥厚型心肌病临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，而有些患者首发症状就是猝死，因此早期的筛查诊断显得尤为重要。

　　临床上，心电图、超声心动图、心脏磁共振成像等诊断性检查可帮助确诊肥厚型心肌病。其中，超声心动图是诊断首选、准确且经济的方法，所有肥厚型心肌病患者均应进行经胸超声心动图检查。左心室舒张末期任意部位室壁厚度≥15mm，或携带致病基因的或遗传受累家系成员左心室壁厚度≥13mm可诊断为肥厚型心肌病。

　　在此基础上，患者左心室流出道与主动脉峰值压差(LVOTG)≥30 mmHg时，可以认为存在左心室流出道梗阻。但由于LVOTG是动态变化的，因此对于静息状态无左心室流出道梗阻的患者，还需要使用Valsalva等激发试验在激发状态下进行评估，确认是否存在隐匿性的梗阻。隐匿性的梗阻约占肥厚型心肌病患者的1/3，风险不容忽视。

　　赖珩莉教授介绍，梗阻性肥厚型心肌病是一种需要长期管理的慢性、进行性心脏疾病，这意味着患者需要长期用药、规范化治疗。但由于病理生理机制复杂，过往梗阻性肥厚型心肌病的可选药物不多且大多只是对症治疗，治疗效果往往有限。室间隔心肌化学/射频消融术和外科室间隔心肌切除术虽然能在短期内改善左室流出道梗阻，但侵入性治疗手术风险高，也存在复发的风险，患者可接受程度不高。

　　可喜的是，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰已于24年11月被纳入国家医保目录，成为首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物。今年，随着医保的正式落地，玛伐凯泰为更多患者带来希望。赖珩莉教授表示，肥厚型心肌病是一种需要长期管理的疾病，医保的落地执行使得患者的经济负担极大地减轻，用药可及性显著提高。患者应遵从医嘱进行规范化治疗，避免一起效就停药，同时养成良好的生活方式，经过医生评估后可适量地开展运动。

　　据悉，纳入医保后，南昌医保类型的患者能享受不同比例的报销。职工医保、居民医保政策范围内住院费用报销比例分别稳定在90%和60%左右，门诊报销比例达到60%以上。以起始剂量2.5mg/天计算，如按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，报销后月费用仅约2000元，患者的可负担性能得到进一步提升。